点击上方“转化医学网”订阅我们！
干货
靠谱
实用
来源：腾湃健康
一、美国生物制药公司Athersys异体骨髓干细胞MultiStem
美国Athersys公司的干细胞药物MultiStem，是来自于异体骨髓的MAPC（multipotentadultprogenitorcells），已于年7月获美国FDA批准，用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS-I），目前有望获批用于治疗急性中风。
年3月在TheLancetNeurology报道了MAPC治疗中风的临床试验。至年在美、英33个医学中心开展的2期临床试验，名中重度急性中风患者，在发病后24-48小时内，静脉输入异体骨髓来源干细胞（MultiStem，MAPC）或者对照组，细胞数量为4x-12x（大剂量）。
80%患者随访一年，在细胞治疗3个月内病情没有显著改善，但是在细胞治疗一年时，可见细胞治疗组病人持续恢复、残疾程度降低、发生感染的几率也降低[图5]。结果提示该疗法安全、无明显副反应发生。
在中风后36小时内给予MAPC干细胞，能通过降低炎症反应、严重感染风险、增强机体的恢复来改善中风患者的预后。年9月28日MAPC细胞已获FDA批准进行Ⅲ期临床试验。
MultiStem治疗中风在3个月和一年时安全性、有效性分析
二、比利时TiGenix公司异体脂肪干细胞Cx
总部位于比利时鲁汶(Leuven)的TiGenix公司，其异体脂肪来源的间充质干细胞（MSC）Cx[1]，在治疗克罗恩病复杂性肛瘘的3期临床试验中，表现出色，能维持患者症状缓解超过52周。
年9月Lancet杂志[1]报道了在欧洲7个国家、49所医院开展的随机、双盲临床Ⅲ期试验结果：名复杂性肛瘘患者患者，例在接受标准治疗的同时，局部给予一次性注射×个Cx细胞，另一组名患者接受安慰剂（盐水）治疗作为对照组。干细胞治疗后在第24周时，意向治疗分析ITT（Intertion-to-treat）、mITT（modifiedintentiontotreat）、PP（perprotocol）均提示细胞治疗组有明显统计学差异[图1]。
在注射细胞后第52周，Cx组的症状缓解率亦显著高于对照组（59.2%比41.6%）。治疗副作用在两组患者中近似（Cx组20.4%，对照组26.5%）。Cx细胞能通过分泌系列细胞因子抑制炎症反应和免疫调节等，治疗因克隆氏病而造成的复杂性肛瘘。目前TiGenix公司正在全球开展Cx的随机、双盲临床Ⅲ期试验[2]，以获得在美国FDA的上市许可。
干细胞治疗后24周时，意向治疗分析提示治疗有明显差异
（ITT=Intertion-to-treat，mITT=modifiedintentiontotreat，PP=perprotocol）
三、美国BrainStorm公司自体骨髓来源NurOwn
肌萎缩侧索硬化症（又称运动神经元病、渐冻人症，简称ALS）[图2]，截止目前美国FDA只批准了2个治疗药物：第一个药是Rilutek(Riluzole），于年12月12日获得批准，能使渐冻症患者生存期延长了三个月。第二个药物是Edaravone（吡唑啉酮自由基清除剂，可降低氧化应激），于年5月5日刚刚获美国FDA批准。
霍金患渐冻人症
年3月JAMANeurol报道了美国BrainStorm公司NurOwn?治疗ALS的疗效[3]。NurOwn是自体骨髓来源的MSC，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。Ⅰ期12例ALS患者，给予肌肉内注射（IM）或者蛛网膜内注射（IT）的方法。
Ⅱ期14例ALS患者，给予肌肉注射和蛛网膜下腔注射联合的方法。对于早期ALS患者，给予自体MSC-NTF治疗一次，细胞数量是2×个细胞/kg（IT），和48×个细胞/kg(IM)。治疗后6个月87%应答，25%病情缓解，ALSFRS疾病进展评分得到改善[图3]，FVC疾病进展评分也逐渐改善[图3]，提示干细胞治疗能使患者受益，且治疗无明显副作用产生。
NurOwn治疗后ALSFRS评分和FVC评分[3]
年7月18日美国BrainStorm公司宣布NurOwn在美国Ⅱ期临床试验结果（美国BrainStorm公司网站微博营销北京什么医院治白癜风比较出名